Técnica genética pode evitar a síndrome de Down

Dois pesquisadores da Universidade Harvard demonstraram (1) um procedimento de manipulação genética que talvez possa, um dia, ser usado para prevenir a ocorrência da síndrome de Down, que é causada pela presença de uma terceira cópia do cromossomo 21 nas células humanas. Eles conseguiram silenciar (desligar) esse cromossomo a mais – o que, em tese, evitaria o desenvolvimento da síndrome.

A técnica foi testada em três tipos de célula humana: células-tronco coletadas de pessoas com Down, bem como amostras das linhagens HEK293 (células dos rins) e 1321N1 (astrócitos, um tipo de célula do cérebro), que já continham uma terceira cópia do cromossomo.

Para fazer a modificação, os cientistas usaram um plasmídeo: uma pequena sequência de DNA extraída de uma bactéria e modificada em laboratório. O plasmídeo funciona como um veículo, que vai inserir as alterações genéticas desejadas nas células humanas.

Ele foi carregado com um gene, chamado XIST, que existe naturalmente no organismo (onde tem a função de desligar cromossomos que estejam “sobrando”). O plasmídeo conseguiu levar esse gene até as células – e inativar o terceiro cromossomo.

Fonte 1. “A modified CRISPR/Cas9 approach in silencing the triplication in Down syndrome: A treatment path XISTs”.