Terapia genética melhorou audição de pessoas que nasceram surdas

Um estudo com pacientes de cinco hospitais na China mostrou que a terapia genética pode melhorar a audição de adultos e crianças com surdez congênita (ou seja, desde o nascimento) ou deficiências auditivas graves.

Dez pacientes participaram da pesquisa, desenvolvida por cientistas da Suécia e da China. Todos os participantes registraram algum tipo de melhoria na audição, e toleraram bem o tratamento, que serve para pessoas com problemas auditivos graves causados por mutações no gene OTOF.

As mutações analisadas no estudo causam uma deficiência da proteína otoferlina, que tem um papel importante na transmissão de sinais auditivos do ouvido para o cérebro. Casos genéticos de surdez geralmente estão associados a mutações no gene OTOF.

A nova terapia genética foi testada em 10 pessoas com idades entre 1 e 24 anos. O método e os resultados foram descritos num artigo publicado na Nature Medicine.

Como funciona a terapia genética?

Terapia genética consiste em inserir genes modificados em células e tecidos para tratar alguma doença, geralmente casos de males hereditários. A ideia é trocar o alelo mutante, que causa a doença – nesse caso, a deficiência de otoferlina –, por um saudável.

No caso desse tratamento para surdez, os pesquisadores usaram um vírus sintético adeno-associado para carregar e levar a versão funcional e modificada do gene OTOF até as células do ouvido interno.

Tudo que era necessário para o tratamento era uma única injeção numa membrana na base da cóclea, a estrutura em forma de caracol responsável pela audição.

O efeito da terapia genética foi rápido. A maioria dos pacientes conseguiu conquistar ou recuperar um pouco da audição depois de um mês. Depois de seis meses, todos os 10 participantes demonstraram melhoria na audição.

Os melhores resultados foram das crianças, especialmente entre as idades de 5 e 8 anos. Uma das participantes do estudo, uma garota de 7 anos, recuperou quase toda sua audição. Quatro meses depois da injeção com o gene modificado, ela já conseguia manter conversas diárias com sua mãe.

A terapia também foi efetiva entre adultos, mesmo que não tão eficiente. O método já havia sido testado em crianças em estudos menores, mas é a primeira vez que ele é usado em adultos e adolescentes.

Nenhum efeito colateral sério foi registrado. O efeito adverso mais comum que os pesquisadores identificaram uma redução no número de neutrófilos, um tipo de glóbulos brancos, mas nada que comprometesse ou ameaçasse os participantes.

Os pesquisadores vão continuar acompanhando esses 10 participantes para analisar os efeitos de longo prazo da melhoria de audição. Novos estudos na área devem testar métodos mais complexos para substituir outros genes, como o GJB2 e o TMC1, que também causam surdez.